Koja je poenta inovativnih terapija za lečenje teških i retkih bolesti ako su, zbog cene, one nedostupne za većinu obolelih? Prva ikad odobrena genska terapija za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA) - “Zolgensma”, jedina nada za izlečenje dvogodišnje Anike, ali i mnoge druge dece širom sveta, košta neverovatnih 2,1 miliona dolara. I dok porodice obolelih na sve načine pokušavaju da dođu do vrtoglave novčane sume, postavlja se pitanje: kako je jedna farmaceutska kuća formirala cenu koja je “Zolgensmu” plasirala na tron najskupljih jednokratnih terapija?
Autor: Tamara Tančić
Neverovatan proboj u svetu medicine – genska terapija “Zolgensma” u roditelje dece koja boluju od SMA je, osim nade, usadila i strepnju usled velike izvesnosti da im je nedostižna.
U Sjedinjenim Američkim Državama odobrena je u maju 2019. godine, a godinu dana kasnije i u zemljama Evropske unije i od tada se nalazi u komercijalnoj upotrebi za decu do 2 godine starosti. Prima se jednokratno, putem infuzije, a ceo tretman traje oko sat vremena. Na tržište ju je plasirala švajcarska farmaceutska kompanija “Novartis”, a ceo proces su propratile kontroverze.
Naime, “Novartis” nije napravio “Zolgensmu”, već je pravo na nju stekao kupovinom američke firme Aveksis za 8,7 milijardi dolara, navodi se na sajtu drugs.com. Rani razvoj Zolgensme finansirali su Nacionalni zavodi za zdravlje i veliki broj dobrotvornih organizacija posvećenih pronalaženju tretmana za SMA. Mnoge od njih koriste donacije porodica, pacijenata i prijatelja.
Osim toga, ta farmaceutska kuća se zbog “Zolgensme” u avgustu 2019. našla u središtu skandala. Inspekcija je ustanovila da se u prijavi koju je “Novartis” podneo Upravi za hranu i lekove na odobrenje, nalaze izmenjeni podaci koji su dobijeni u pretkliničkim testovima na miševima. Uprava je naposletku, ipak, odlučila da nema razloga da kazni kompaniju.
Direktor kompanije Vasant Varasimhan je u komentaru za CNBS objasnio da genska terapija predstavlja ogromnu inovaciju i napredak u svetu medicine, ali da veliki problem predstavlja činjenica da sistemi zdravstvene zaštite većinski nisu prilagođeni za plaćanje te vrste jednokratnih terapija. Upozorio je da bi to u što kraćem roku moralo da se promeni budući da se očekuje da će Uprava za hranu i lekove (Food and Drug Administration (FDA)) do 2025. godine odobravati između 10 i 20 novih ćelijskih i genskih terapija na godišnjem nivou.
No, dok se farmaceutske kuće i zdravstveni sistemi širom sveta ne usaglase kako će i šta će, čini se da je hitnije da pronađemo odgovor na pitanja: zašto uopšte “Zolgensma” košta više od 2 miliona dolara? I kako će porodice, čija deca mogu svakog trena da izgube bitku s opakom bolešću, da plate tu terapiju?
Kako “Novartis” i farmaekonomisti objašnjavaju cenu “Zolgensme”?
Švajcarska farmaceutska kuća argumente za tako visoku cenu terapije pravda konstatacijom da “Zolgensma” predstavlja “istorijski napredak u lečenju obolelih od SMA”, kao i da “trošak hronične terapije koju pacijent prima tokom celog života (Spinraza) često može da premaši 4 miliona dolara za samo prvih 10 godina života deteta”. Njihova očekivanja su da će “Zolgensma” u budućnosti doneti uštedu u zdravstvenom sistemu – u poređenju sa terapijom Spinrazom.
Institut za kliničke i ekonomske recenzije (Institute for Clinical and Economic Review (ICER)) koji objavljuje izveštaje u kojima se analiziraju dokazi o efikasnosti i vrednosti lekova i drugih medicinskih usluga, procenio je da je cena za terapiju “Zolgensma” u novčanoj vrednosti od 2,1 miliona dolara – opravdana; kako ističu “ovaj lek dramatično menja život porodice koju je pogodila ova razarajuća bolest”.
Računica je napravljena korišćenjem surogat markera QALY – odnosno merne jedinice za analizu odnosa troškova i koristi zdravstvenih intervencija.
Bojan Trkulja, direktor Udruženja proizvođača inovativnih lekova “INOVIA”, kaže za Istinomer da je QALY samo deo farmaekonomije, relativno mlade nauke koja je sebi za cilj postavila da “poređenjem troškova određene terapije i njenih ishoda nudi jasne preporuke prilikom donošenja odluka na koji način će se rasporediti sredstva u zdravstvenom budžetu”. QALY, međutim, ima svoje i pozitivne i negativne strane, zbog čega se ne primenjuje u svim zdravstvenim sistemima.
Po Trkuljinim rečima, formiranje cene nekog inovativnog leka generalno predstavlja izuzetno kompleksan proces.
“Tek jedna od svakih 10.000 supstanci koje se identifikuju kao potencijalni lek za određeno oboljenje zaista i stigne na tržište. Zbog toga, inovativne farmaceutske kompanije vanredno veliki deo svog godišnjeg prihoda reinvestiraju u proces razvoja novih terapija”. Po njegovim rečima, u današnje vreme taj procenat varira “između 15 i 20 odsto godišnjeg prometa – dakle ne profita, već ukupnog prihoda – što je neuporedivo s drugim granama industrije, čak i onim koje su prepoznate kao inovativne”.
Kaže da razvoj terapija poput “Zolgensme” prosečno traje oko dvanaest godina, a košta oko jedne i po milijarde dolara. Pritom, osam od deset terapija koje stignu na tržište, nikad ne povrate troškove koji su uloženi u njihov razvoj. Upravo zbog toga, cene se formiraju tako da omoguće povraćaj investicije, jer jedino na taj način kompanije mogu da održe sposobnost da nastave ulaganje u buduće terapije koje mogu dalje da menjaju ishode lečenja, zaključuje Trkulja.
Borba za ljudski život u klještima tržišne ponude i potražnje
“Svesni smo činjenice da su retke bolesti, a samim tim i oboleli, mala grupa pacijenata i da, kako bi se novac utrošen u istraživanja i pronalazak terapija vratio, cene za sve terapije za ovu grupu pacijenata su izrazito visoke. Tome se naravno može priključiti i činjenica da ovakve terapije nemaju veliku konkurenciju, te da oni (farmaceutske kuće, prim. Istinomer) sami diktiraju cene na tržištu”, kažu iz udruženja SMA Srbija za Istinomer.
Argumentacija o dijapazonu tržišta, ponudi i potražnji, te mogućnostima za ostvarivanje zarade koja bi se potom investirala u neka buduća istraživanja, zvuči kao sasvim logična i opravdana sa stanovišta hladne matematičke računice.
ALI, kada se u obzir uzme činjenica da ovde govorimo o spasavanju ljudskih života i da je u ovom slučaju glavni činilac “tržišta” broj obolelih od retkih i teških bolesti, ne ispada li da bi uvećanje njihovog broja doprinelo kreiranju pristupačnijih cena terapija i lekova?
Da li nas navedeno obrazloženje farmaceutskih kuća upućuje na to da je potrebno žrtvovati sve one koji sada nisu u mogućnosti da plate skupe tretmane, ne bi li u budućnosti neki novi oboleli možda imali prilliku da se leče? I da li će i oni morati da na računu imaju više od 2 miliona dolara?
Začarani krug koji se plete oko ove priče pun je paradoksa i pitanja na koja, samo naizgled, postoji smislen odgovor. Zagrebemo li malo ispod površine, upadamo u beskonačan lavirint sukobljenih interesa iz kojeg se naslućuje samo jedno pitanje: koja je poenta inovativnih terapija za lečenje teških i retkih bolesti ukoliko je njihova cena za većinu obolelih nepristupačna?
“Ljudski život nema cenu, a ova terapija, kao i druge dve odobrene za ovu bolest, trebalo bi da budu finansijski dostupnije”, kažu naši sagovornici iz udruženja SMA.
Trkulja ističe da u “idealnom svetu, ne bi moralo da se postavlja pitanje da li je opravdano finansirati određenu zdravstvenu intervenciju”, ali, budući da su sredstva u zdravstvenom budžetu čak i u najbogatijim zemljama sveta ograničena, ovakav naučni pristup pomaže prilikom donošenja odluka o načinu investiranja u okviru zdravstvenog osiguranja.
Ako smo išta naučili iz aktuelne pandemije, to je da se neverovatni rezultati mogu postići kada se saradnja zdravstvenih fondova, država i industrije podigne na viši nivo, čemu upravo svedočimo kroz ubrzani razvoj vakcine protiv Kovida-19. Isti princip saradnje i u drugim oblastima medicine bi sigurno doprineo postizanju još bolje dostupnosti svih onih revolucionarnih terapija koje su već dostupne ili će u budućnosti biti dostupne za različita hronična oboljenja ili retke bolesti”, zaključio je naš sagovornik.
Realnost je, pak, takva da, dok čekamo da “Zolgensma” uopšte stigne u Srbiju, roditelji obolele dece prinuđeni su da novac za lečenje prikupljaju preko humanitarnih fondacija. Iz udruženja SMA kažu da “to ne treba da bude ono ka čemu se teži, niti može biti rešenje za svako dete, svakog odraslog, svakog obolelog”. Sistemsko rešenje se, naglašavaju, nalazi isključivo u uvrštavanju inovativnih terapija u budžet za retke bolesti u Srbiji.
Trkuljino mišljenje je da, iako se ne može poreći određeni uspeh koji je kroz ovakve akcije postignut, “ovakav sistem predstavlja suboptimalno rešenje kojem društvo pribegava u nedostatku adekvatnih mehanizama lečenja”.
“Terapija” nije jednako “lek”
Iako se “Zolgensma” često u medijima i kampanjama za prikupljanje novca pominje kao “lek”, iz udruženja SMA Srbija upozoravaju da “ni genska terapija, niti bilo koji drugi vid terapije trenutno dostupan, ne može u potpunosti izlečiti kliničke manifestacije SMA”.
Genska terapija je, kako kažu, za sada pokazala obećavajuće rezultate, međutim, navode da još “ne postoje naučni podaci koji bi omogućili da se utvrdi da li je genska terapija efikasnija u lečenju spinalne mišićne atrofije u odnosu na Spinrazu (Nusinersen)”, terapiju poznatog profila sigurnosti, koja se pokazala veoma učinkovitom kod obolelih od SMA u Srbiji.
Najvažnija prednost genske terapije je brz početak dejstva, što je izuzetno značajno kod novorođenčadi i male dece, navode iz udruženja. Međutim, napominju da i kod ove terapije postoji izvestan broj slučajeva gde deca nisu imala zadovoljavajući odgovor ili, pak, nisu osetila nikakav boljitak. Čijenica je, kako kažu, da je precizan i predvidiv dugoročni period efekta terapije još uvek nepoznat.
Naslovna fotografija: Pixabay
